第八届能量与性健康学术会议｜昂昇生物——干细胞及其衍生物成药路上的荆棘与曙光

干细胞及其外泌体成药之路

成药路上绕不开的现实挑战

200+ 项IND申报、160+ 项获批临床，看似火热的赛道中，真正推进到 II/III 期的比例却仅约 10%，大量项目止步 I 期。而获批上市也远非终点，药品最终要由市场检验：真实世界疗效是否确切、价格能否被接受、给药是否便捷、患者是否用得上，缺一不可。

繁荣之下，现实存在的风险不容忽视

818 号令（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）落地，818+828 双轨监管施行，行业的灰色地带急剧收缩，靠"捷径"和"擦边"行不通了；而另一边，外泌体还处在全球性的"法规无人区"，监管框架仍在追赶。

干细胞来源、亚群、代数、批次、供体，任何一个变量的差异，都可能让疗效天差地别，用错组合，成果就可能归零。而10+ 种干细胞、数十种亚群、3-5 代、数百种适应症，排列组合起来是天文数字，单靠一家公司"逐一试错"，注定走不到终点，研发范式必须更新。

静脉回输是"全身撒网"，细胞大量被肺、肝、脾截留，对关节、卵巢、海绵体等局部病灶效果有限；关节腔注射、海绵体注射等"精准投送"，则能让细胞直达病灶、起效更快。适应症不同，给药策略就该进行相应调整，靶向给药、精准投送才是未来。

AI 赋能的破局之路

当"逐一试错"走到尽头，张小平博士给出了解法——用"AI × 多组学"把研发从盲筛切换为精准预测。

① 多组学测序：获取干细胞及外泌体内含物全景表达谱

②靶点对接：连接全球疾病靶点数据库，匹配疾病靶点

③ AI模型预测：深度学习+知识图谱，智能筛选最优干细胞/外泌体-疾病组合

④ 诱导优化：通过生物力学、物理加载、化学诱导释放最大效能

作为30-150nm的细胞外囊泡，外泌体携带蛋白质、mRNA、miRNA等多组分，形成天然“复方”。AI 的加入，让外泌体研发进入"逆向设计"时代：从疾病靶点出发，AI 排序出可调控该靶点的 miRNA、蛋白等候选分子，再通过工程化改造优化载荷，最后交给细胞与动物实验验证，数据回流让模型越用越准。相较于传统需花费数年的盲筛过程，AI能将其缩短至数月，有效降低实验成本。

从观点到实践：昂昇的答案

通过 AI 赋能路径，对脐带 MSC 做转录组 + 蛋白组测序，精准筛选出兼具"神经修复 + 血管平滑肌修复"双重功能的特定亚群（高表达 NGF、BDNF 等），用于治疗对 PDE5i 无效的中重度糖尿病性 ED。

Astem-101 作为全球首个申报治疗重度ED的细胞创新药，目前已完成国家卫健委研究者发起的临床研究，现同步推进CDE II期及美国FDA申报；并已在国家（北戴河）生命健康产业创新示范区落地收费治疗。

外泌体成药眼下仍是蓝海，但 2026 年，国内首个干细胞来源外泌体 1 类创新药已获批开展临床试验，赛道"首浪"已现。作为国内干细胞创新药的先行者，昂昇也提前布局外泌体赛道，Aveso-201/202 外泌体项目（面部美白、祛斑）正推进 IIT 备案。随着AI技术的加持，昂昇生物外泌体成药的前景值得期待。

总结

面对干细胞及其衍生物成药路上的种种挑战，张小平博士给出了具体而清晰的答案：出路在于"合规 + 精准 + AI + 规模化"。

作为国内干细胞新药研发的先行者，昂昇生物将秉持初心、持续耕耘，以「AI × 多组学 × 多靶点」精准成药平台，推动干细胞及其衍生物技术的发展，劈开成药路上的荆棘，迎接前方的曙光。